记者19日从正在举行的2024年中国罕见病大会获悉，，，近年来，，，，我国加强罕见病研究、、、、诊疗服务和用药保障，，，，截至目前，，，，已有80余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录。。
全球罕见病超过1万种，，，目前，，，，只有不到5%的罕见病拥有针对性的治疗方案。。。我国约有2000多万罕见病患者。。近年来，，，，国家相关部门在罕见病诊疗体系、、、、药物研发、、保障等层面，，，，持续出台一系列支持政策。。
中国罕见病联盟执行理事长 李林康：比如说国家卫健委在罕见病的诊疗方面采取了一系列措施，，，包括公布第二批（罕见病）目录，，，，包括扩大全国罕见病诊疗协作网的医院，，，比如药监局在药品审批方面有一些绿色通道，，国家医保局每年在逐步放开对罕见病药品进入医保报销的目录。。。
今年1至8月，，，本年度已有37种罕见病药物获批上市，，，其中多款为境外新药或新适应证在中国实现全球首次获批。。2023年，，，，国家医保目录新增了15个罕见病用药，，，，覆盖16个罕见病病种，，，，填补了10个病种的用药保障空白。。。。目前已经有80多种罕见病用药被纳入医保用药目录。。。据初步统计，，，通过谈判降价和费用报销，，，，平均为每人次罕见病患者减负5500元。。。
近年来，，国家卫生健康委联合多部门发布了两批罕见病目录，，，已包含207个罕见病种；建立全国罕见病诊疗协作网，，，医院总数由324家增加到419家。。。。
北京协和医院院长、、中国罕见病联盟副理事长 张抒扬：我们组织了多学科的会诊平台，，，让全国多学科专家一起为罕见病一个患者或一个家庭，，来提供最精准的诊断和治疗。。对罕见病患者的诊治，，过去平均确诊时间要4年，，，现在来医院的罕见病患者，，我们的诊断在4周之内。。。。
